서울--(뉴스와이어)--글로벌 신약 파이프라인의 임상 성공 가능성을 예측하는 AI 기술을 보유한 아이디바인은 26일 희귀질환 치료제 파이프라인을 대상으로 실시한 분석 결과를 발표했다.

이번 분석에서는 ALS(루게릭병, 근위축성측삭경화증) 치료제 후보로 개발 중인 닥터노아바이오텍의 NDC-011이 다수의 평가 지표에서 높은 수준을 보이며 주목할 만한 결과를 기록했다.

바이오 제약산업은 대체로 시장 규모가 큰 만성질환 분야와 상대적으로 환자 수는 적지만 초기 진입의 의미가 큰 희귀질환 분야로 구분된다. AI 기반 예측 기술은 대량의 학습 데이터를 활용한다는 특성상 만성질환처럼 데이터가 풍부한 영역에서는 비교적 안정적으로 적용되지만, 희귀질환의 경우 제한된 자료로 인해 분석의 난도가 높다는 점이 지적돼 왔다.

이러한 구조적 제약에도 불구하고 희귀질환 분야에서는 여전히 새로운 치료제에 대한 수요가 높다. 제한된 데이터 환경 속에서도 실패 위험을 낮추고, 비교적 성공 가능성이 높은 후보물질을 조기에 가려내는 작업은 환자 치료와 기업 전략 양측에서 모두 중요하다. 이러한 필요에 대응하기 위해 아이디바인은 희귀질환 파이프라인의 임상 성공 가능성을 최신 AI 기반으로 정량화하고, 그 분석 결과를 공유하고 있다.

아이디바인의 독자적 AI 분석 시스템은 세계 최대의 임상시험·특허·논문·기업 정보가 통합된 바이오 데이터베이스를 구축했으며, 이를 기반으로 한 지표 분석 모델(Vector-Model), 대규모 생명과학·화학·특허 데이터를 추가 학습한 바이오 특화 거대언어모델(Bio-LLM), 그리고 두 모델을 신경망 구조로 융합한 멀티모달 모델(Hybrid-LLM) 등 세 가지 모델로 구성된다. 이들 모델은 희귀질환 파이프라인의 임상 성공 가능성과 FDA 승인 가능성을 임상 결과 도출 이전 단계에서 약 80~90% 수준으로 예측하도록 설계됐다. 이번 분석에서는 닥터노아바이오텍의 복합 신약 후보 NDC-011이 성공 사례 평균 대비 높은 예측 지표를 보여 루게릭 희귀질환 파이프라인 중 주목할 만한 후보물질로 평가됐다.

AI는 어떻게 희귀질환 임상 성공을 예측하는가

희귀질환 임상시험은 환자 모집의 어려움과 제한적인 데이터 규모 때문에 실패 위험이 높다. 아이디바인은 이러한 제약을 보완하기 위해 AI 기반 분석 기술을 적용해 임상 성공 가능성을 정량적으로 평가하고 있다. 당사는 면역항암제 분야에서 축적한 분석 경험을 통해 임상·승인 성공 가능성을 약 80~90% 수준으로 예측한 바 있으며, 이 접근법을 희귀질환의 특성에 맞게 확장해 적용하고 있다.

제약 개발 과정에서 임상 2상은 후보물질의 안전성과 초기 효능을 실제 환자에서 검증하는 중요한 단계다. 1상에서 확인된 안전성을 바탕으로 적절한 용량을 확정하고, 소규모 환자군을 통해 질환 개선 효과를 평가한다. 이는 대규모 3상 시험 진입 여부를 결정하는 관문으로, 성공 여부에 따라 향후 개발 방향과 연구 투자 규모가 크게 달라지기 때문에 개발사와 투자자 모두에게 중요한 이정표로 여겨진다. 그렇기에 이번 분석에서 임상 2상 단계의 성공 가능성에 초점을 맞춰 각 지표와 모델 예측을 수행했다.

아이디바인이 진행한 이번 분석의 출발점은 희귀질환 임상 개발에서 가장 어려운 단계로 꼽히는 임상 2상의 성공 패턴을 복원하는 것이었다. 이를 위해 특정 후보물질을 대상으로 하기보다 우선 희귀질환 개발에서 실제로 성공에 이른 사례들의 공통적 특성을 파악하는 데 집중했다.

먼저 과거 희귀질환 치료제로 FDA 승인을 받은 약물들의 임상 2상 성과를 바탕으로 평균 지표를 구성하고(사진 1의 보라색), 여기에 최근 임상 2상에서 성공한 희귀질환 파이프라인들을 동일하게 복원해 또 하나의 기준선을 만들었다(사진 1의 초록색). 두 비교군은 특허·논문·인용 등 주요 연구·지적재산권 지표에서 대체로 유사한 패턴을 보이며, 희귀질환 성공 사례가 갖는 공통적인 특징을 보여준다.

이후 이러한 기준선 위에 여러 희귀질환 후보물질들을 순차적으로 겹쳐보는 과정에서 ALS 영역의 후보인 NDC-011(사진 1의 파란색)이 대부분의 지표에서 두 비교군 평균을 안정적으로 넘어서는 양상을 나타냈다.

아이디바인의 희귀질환 전체 분석에서 NDC-011이 두 비교군 평균 대비 우위를 보인 점을 확인해 이어지는 분석으로는 해당 파이프라인의 개발 적응증인 ALS 영역을 별도로 분리해 비교·분석을 진행했다.

ALS는 운동신경세포가 점진적으로 소실되는 희귀 신경퇴행성 질환으로, 질환 진행 속도가 빠르고 치료 옵션이 제한적이어서 신약 개발의 unmet needs가 매우 큰 영역으로 분류된다. 때문에 임상 위험도를 사전에 예측할 수 있는 데이터 기반 연구는 ALS 파이프라인 개발 기업에 참고 자료로 기능한다.

최근 ALS 임상 2상에서 성공한 파이프라인의 백테스트 결과(사진 2의 주황색)와 현재 임상 개발 중인 ALS 파이프라인의 2상 예측값(사진 2의 빨간색)을 동일한 기준에서 살펴보니 연구 성과·특허·논문·인용 지표에서 두 그룹 간에 뚜렷한 차이가 존재하는 것으로 나타났다.

이 기준선 위에 NDC-011(사진 2의 파란색)을 함께 시각화해 보면 최근 ALS 임상 2상 성공 그룹(사진 2의 주황색)보다 전반적으로 높은 지표를 보이며, 현재 임상 개발 중인 ALS 예측 그룹(사진 2의 빨간색)과 비교했을 때에는 차이가 더욱 크게 나타난다. 특히 개발 중 파이프라인들의 경우 전반적인 지표 수준이 성공 사례 대비 한 단계 낮은 분포를 보이는데, 이러한 대비 속에서 NDC-011은 두 비교군 모두를 상회하는 위치에 자리한다는 점이 확인됐다. 이는 ALS 영역 내 후보물질들의 상대적 분포에서 NDC-011이 높은 수준에 위치함을 보여주는 결과로 해석할 수 있다.

아이디바인은 AI 기반 지표 분석에서도 동일한 경향을 확인했다. NDC-011은 학술 영향력, 논문 발표 및 인용 지표에서 최근 ALS 임상 2상 성공 그룹 평균을 상회하는 수치를 보였으며, 특허 관련 지표 또한 성공 사례들이 주로 분포하는 중간대(약 0.7 수준)보다 더 높은 상단대(약 0.8 이상)에 위치했다. 이러한 패턴은 후보물질의 조합 설계가 갖는 기술적 차별성과 지적재산권 기반의 안정성을 반영하는 것으로, AI 분석에서 임상 2상 성공 가능성이 의미 있게 평가된 배경을 설명한다.

아이디바인은 임상 성공 확률을 활용한 예측에서도 일관된 경향을 확인했다. 분석 모델은 NDC-011의 임상 2상 성공 가능성을 약 88.5%로 산출했으며, 이는 희귀질환 치료제 중 FDA 기승인 약물의 임상 2상 성과를 복원한 평균치인 81%와 비슷한 수준이다. 반면 희귀질환 중 최근 임상 2상을 통과한 파이프라인의 백테스트 성공률은 69.5%, ALS 영역에서 최근 2상 통과 파이프라인의 성공률은 71%, 현재 임상 개발 중인 ALS 후보물질들의 예측 성공률은 59.9%로 나타났다. 이러한 비교에서 NDC-011은 희귀질환 및 ALS 성공 사례가 형성한 기준선에 가까운 값을 보이며, 현재 개발 단계의 ALS 파이프라인 대비 상대적으로 높은 성공 가능성을 유지하는 것으로 평가됐다.

NDC-011은 ALS 병태생리에 관여하는 신경 보호, 염증 조절 등 복수의 경로를 동시에 조절하도록 설계된 복합기전 기반 후보물질로, AI 기술을 활용해 조합 기전이 도출된 것이 특징이다. 이러한 조합 설계 방식이 과학적 근거에 기반해 수행됐는지 평가하는 지표 영역에서도 높은 수치를 보인 것이 이번 분석 결과의 배경으로 해석된다.

희귀질환 파이프라인 예측의 의미와 전망

희귀질환은 환자 규모가 작고 임상시험 여건이 까다로워 실패 위험이 높은 분야다. 때문에 성공 가능성을 정량적으로 예측할 수 있다면 연구비와 개발 인력을 보다 효율적으로 운용하고, 불확실한 프로젝트에 대한 리스크를 줄일 수 있다. 이번 분석은 데이터가 제한적인 희귀질환 영역에서도 AI 기반 접근법이 일정 수준의 예측력을 확보할 수 있음을 확인한 사례로, 희귀질환 전반에 적용 가능한 분석 체계의 가능성을 보여준다.

아이디바인은 앞으로 재조합 단백질, 항체-약물 복합체, 세포 기반 면역치료 등으로 분석 범위를 넓히고, 희귀질환뿐 아니라 신경계·염증성 질환 등 다양한 영역으로 확대하는 방안을 준비하고 있다.

AI는 희귀질환 임상시험에서 성공 가능성을 사전에 평가하는 새로운 도구로 자리 잡아가고 있다. 아이디바인의 이번 ALS 치료제 분석에서도 AI 예측값을 통해 기존 성공 사례의 기준선과 비교해 잠재력이 높은 것으로 평가된 후보물질(NDC-011)이 확인됐으며, 이는 AI 기반 접근이 후보물질 선별 과정에서 유용하게 활용될 수 있음을 보여준다. 이러한 분석 체계를 통해 임상 성공 가능성이 높은 프로그램을 조기에 구분하고, 실패 위험이 큰 프로젝트를 빠르게 조정할 수 있으며, 궁극적으로는 희귀질환 환자에게 보다 적절한 치료 후보를 신속하게 제공하는 데 기여할 것으로 기대된다.

아이디바인 소개

아이디바인(i.Divine)은 임상 단계에 특화된 인공지능(AI) 기술을 기반으로 신약 개발의 성공 가능성을 예측하고, 임상 전략 수립을 지원하는 바이오 AI 기업이다. 대규모 임상시험 데이터, 특허, 과학 문헌 등을 통합 분석해 개별 파이프라인의 리스크와 기회를 정량적으로 제시하며, 바이오 기업과 투자자, 제약사를 연결하는 데이터 기반 의사결정 플랫폼을 제공하고 있다.